公司简介
新基公司（CelgeneCorporation）的创立源自于上世纪80年代的一次企业重组。公司始创于年，时年总部位于得克萨斯的美国化工巨头塞拉尼斯公司（CelaneseCorporation）成功地兼并另一化工企业美国赫斯特公司（Hoechst）之后，将公司生产生物制药原料药的业务剥离重新组成了另一个独立的企业，也就是如今的新基公司（中文名曾以作赛尔基因）。公司的首任首席执行官为路易斯费尔南德斯。当时他刚刚从跨国农业生物技术巨头孟山都公司（MonsantoCompany，年6月8日孟山都公司被德国拜耳公司以亿美元收购完成交易）的董事长职位上退休不久。同时，新基公司还组织了一个“豪华阵容”的董事会，其成员包括了IBM公司、默沙东公司以及大通曼哈顿银行的诸位前任首席执行官。
在这些业内最优秀的经理人领导下，公司的科学家和工程师们最初从事的是医药化工生产领域内的废气和有害物质处理。年，新基完成IPO募股，并成为纽约证券交易所的上市公司。在意识到沙利度胺的巨大治疗潜力之后，年新基公司与洛克菲勒大学免疫学家吉拉卡普兰合作开始专注于沙利度胺再度临床应用开发；对于当时的新基公司而言，这项计划自然是一场豪赌，而其管理层也已经准备将整个公司向制药领域转型。
相较于新基最终的主营业务化工而言，生物制药产业的准入门槛无疑更高，但其利润水平却也遥遥领先于化工行业。时隔37年之后，沙利度胺终于重新返回市场，年7月FDA批准了沙利度胺以Thalomid的商品名注册为麻风病治疗用药，沙利度胺成为新基公司转型医药行业后拥有的第一个药品。年终于成为了新基扭亏为盈第一年。这一年内，沙利度胺为公司贡献了2.23亿美元销售收入，同时新基在年内实现了万美元的净利润收入，公司的各项发展也终于走入了正轨。不过即使在这一时刻，沙利度胺的癌症治疗依然是一种标签外（off-label）使用，美国FDA仍然没有批准这一药物用于癌症的治疗。以“边临床研究，边上市应用”的独特手段令新基公司走过了一段完全与众不同的创业之路。
年，美国FDA批准了沙利度胺与地塞米松联用治疗新诊断为多发性骨髓瘤的患者，这是沙利度胺获批的第一个癌症适应证。这一年，沙利度胺的销售额达到4.33亿美元。同时，公司的另一重要产品来那度胺（Lenalidomide,Revlimid）也粉墨登场；在同一年内先后获得了FDA批准的治疗骨髓增生异常综合证与多发性骨髓瘤的上市许可。的上市令公司的销售前景大为改观，新基公司在全球范围内主持的70多个相关临床研究再次扮演了药物营销学术推广的重要角色。一年后，来那度胺成为新基销售收入最高的产品，并在接下来的年更是突破13亿美元。自沙利度胺上市之后，新基公司就开始以这个产品为支点，构筑了一个颇具特色的研发线，并网罗了来那度胺、泊马度胺等一批沙利度胺衍生物（IMiDs）产品作为公司未来产品线的有益补充。
与此同时，新基仍在大规模地进行着已上市产品的适应证扩大研究，意欲将整个产品系列的临床作用发挥到极致。除了骨髓增生异常综合证与多发性骨髓瘤，公司当前最畅销的产品来那度胺还在进行着治疗非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、T细胞淋巴瘤等更多血液系统癌症的临床研究，有望在未来为公司带来更多的收益。通过公司并购及广泛的合作，公司研发管线也覆盖了抗风湿疾病药物、磷酸二酯酶抑制剂、激酶抑制剂、连接酶抑制剂、干细胞治疗和CAR-T免疫细胞治疗等多项医学研究最前沿的技术，为公司长远发展构筑了坚实的平台。
年1月25日，新基公布年业绩，全年实现总营收.03亿美元，同比年增长15.8%；预计其年总收入可达-亿美元。年新基在研发上投入59.15亿美元，占总收入45.5%。
新基公司总部设在美国新泽西州的Summit，全球运营总部及欧洲总部设在瑞士的Boudry，亚太地区总部设在新加坡（Newton）全球员工约余人，下属子公司和分支机构已有二十多家，包括今年年初高价新收购的ImpactBiomedicines及朱诺公司（JunoTherapeutics）都已纳入新基的版图。新基公司永远把患者放在第一位，公司的宗旨是致力于在全球范围内改善患者的生活（Improvingthelivesofpatientsworldwide）。全球超过50个国家的52.5万患者在使用新基的产品；公司现任董事会主席兼首席执行官为MarkJ.Alles。公司股价73.42美元（年12月3日数据），目前总市值已超过亿美元。
公司产品
新基公司过去几年的业绩主要来自于公司的4款药物：来那度胺（Lenalidomide,Revlimid）、泊马度胺（Pomalidomide,Pomalyst）、阿普斯特（Apremilast,Otezla）和白蛋白结合型注射用紫杉醇（Paclitaxel,Abraxane），这4款药物在未来将依旧为公司带来良好收入，尤其是来那度胺有成为世界最畅销药物的潜力；公司其他产品还有阿扎胞苷（Azacitidine,Vidaza）罗米地辛（Istodax,Romidepsin）沙利度胺（Thalidomide,Thalomid）、地塞米松（Dexamethasone,Lenadex）以及年8月获批的突破性白血病新药Idhifa（Enasidenib）。近五年来公司产品的销售额均以两位百分数快速增长；年全球产品销售额达到.73亿美元（图1），其中当家品种来那度胺的销售额为81.87亿美元，对总销售额的贡献超过60%；该药是多发性骨髓瘤的一线用药，此前新基与NatcoPharma达成了一项协议，将允许来那度胺的仿制药品在年于有限的范围内进入美国市场。此外，新基头号银屑病治疗药物阿普斯特去年增速颇为亮眼，销售额为12.79亿美元，增幅高达26%，此前阿普斯特销售低于预期，新基还因此下调了该药年整体销售预期。
图1：近五年新基公司产品销售情况（百万美元）
根据新基发布的Q3报告（表1），来那度胺和新型银屑病药物阿普斯特销售和盈利均超过预期，第三季度产品总销售额为38.9亿美元，其中来那度胺占到了24.5亿美元，来那度胺在今年的全球销售额就预计将达到97亿美元。根据公司Q3财报显示，来那度胺比去年同期增长18%，另一款血液癌症药物泊马度胺增长23%至5.13亿美元，阿普斯特增长40%至4.32亿美元、Abraxane增长15%至2.88亿美元。阿普斯特预计在年全年销售将达到16亿美元。
表1：新基公司年Q3产品销售情况（百万美元）
备注：数据来自新基公司年Q3季报，括号内为美国市场数据
Idhifa（Enasidenib）由新基与AgiosPharmaceuticals公司合作开发的首个针对肿瘤代谢的抗癌药，Idhifa于年8月被FDA批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）患者。在AML患者中，大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育，导致过多不成熟的血细胞产生。Idhifa是首款针对IDH2突变的口服抑制剂，它可以通过抑制突变的IDH2蛋白来控制疾病发展。作为新基公司上市产品的新成员，今年前三季度的全球销售额达到了0万美元，表现亮眼。Idhifa获得素有“医药界的诺贝尔奖”美誉的年美国盖伦奖（PrixGalienAward）最佳药品奖（BestPharmaceuticalProduct）的殊荣。
研发管线
凭借创新的研发管线和独特的研发手段，新基已经找到了自己在生物制药行业可持续性增长的秘诀。公司30多年来的核心驱动力就在于早期开发的坚实投入、在于富有智慧地与拥有领先科学技术的小型生物公司的深度合作、在于聘请高水准、有见识的领导者——他们独特的洞察和远见能给药物研发带来新的机会，这些举措巧妙结合产生惊人的效果。到年，新基大约有50个在研新药有望获批。此外，它还与40多家生物制药公司在一些颇具潜力的药物开发领域达成合作，开发治疗癌症和炎症疾病领域的抗体、基因疗法以及免疫疗法。
新基公司十分注重新产品的开发，在美国、欧洲和亚洲建有多个研发中心和医药孵化器。近年来公司不断加大研发投入，近五年来新基公司的平均研发费用占公司总收入的比例一直维持在30%以上的高水平（图2）。年新基公司的研发投入/营收比更是达到了前所未有的45.5%，是所有大型跨国药企中最高的。
近日，普华永道筛选出了“全球创新强公司”，新基公司全球总排名第24位，在上榜的家医药生物技术类公司中排名第8。
图2：-年新基公司研发投入情况
据Informa数据库检索结果（检索日期：年11月28日），新基公司共有处于各个阶段的药物超过个（图3），主要集中在肿瘤和炎症与免疫疾病领域，并开始涉足神经系统疾病领域。
图3：按细分治疗领域新基公司各阶段药物的分布情况
近日，新基公布公司的最新研发管线（图4），宣布将在年之前提交五种新产品，以推动销售额和盈利增长。在这五种新产品中，有两项是CAR-T产品。新基认为，在这些新药获批上市之后有望达到90亿美元的峰值销售额。
图4：新基公司最新研发管线
并购合作
构筑企业研发战略需要适度的并购与广泛的合作，在这一点上新基也不例外。早在本世纪初，新基公司先后策动了两次重要的企业收购计划。首先以换股的方式于0年末以2亿美元的代价收购了私营生物企业Signal公司，将其转化为新基下属的开发遗传性疾病治疗用药的专业机构。
新基公司有一个广泛的合作伙伴网络，与内部研发团队紧密开展深度和整体合作。公司每年产出10个左右能进入临床研究的化合物，只有不到一半是来自公司内部研发，其余均来自外部合作伙伴。为了确保外部项目的成功率，新基需要与合作伙伴紧密合作。
在过去的十年里，新基公司被认为是生物制药领域，交易并购最为活跃、最具创新力的公司之一。如今新基公司在同行业中成为首选的合作伙伴。
新基在过去七年已经做了超过项的交易，包括项目转让授权、直接股权投资、并购和合作。我们都知道一系列知名合作公司的名单：Acceleron、Agios、Array、Avila、Bluebird、Epizyme、Juno、Nogra、OncoMed、VentiRx、Vividion、Beigene（图5）等等。自今年初开始，新基公司又开启了“买买买”的模式，公司在并购市场连续出手，丰富研发管线资产，积极开拓新的治疗领域。今年年初发生的俩桩重磅交易总金额高达亿美元。
图5：新基公司合作伙伴网络
今年1月7日，新基以70亿美元收购位于美国加州圣地亚哥的ImpactBiomedicines，获得了一款非常有潜力的骨髓纤维化和真性红细胞增多症药物Fedratinib。该药是一种高度选择性JAK2抑制剂，目前正开发用于多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤的治疗。如果成功上市，该药有望成为诺华重磅药物Jakafi（首个治疗骨髓纤维化的药物）强有力的竞品。Fedratinib最初是TargeGen公司的研发药物，后被赛诺菲收购。戏剧的是，年，因为担忧该药物的风险超过药效，赛诺菲宣布放弃；后来被Impact生物医药公司接手继续开发。
今年1月22日，新基以90亿美元收购JunoTherapeutics，该公司是CAR-T和TCR细胞免疫疗法领域的先驱之一，具有广泛而新颖的产品组合，其中一款产品JACR代表着目前复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗领域潜在的同类最优CD19定向CAR-T疗法，该疗法预计将会在年获批，销售峰值预计将达到30亿美元。
小结
制造了“海豹儿”悲剧的沙利度胺（反应停）历经退市后30多年的沉寂，经过新基公司的不懈努力于年重新上市，开始了它的“救赎”之路，因其免疫抑制活性,年7月16日，FDA批准沙利度胺作为一种治疗麻疯病结节性红斑的治疗用药。又因其抗血管生成活性，年FDA批准沙利度胺与地塞米松连用治疗新发的多发性骨髓瘤患者。后来，新基公司发现沙利度胺的衍生物来那度胺具有更高的抗肿瘤活性，年，FDA批准了来那度胺联合地塞米松治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。到目前为止，来那度胺在三种肿瘤适应症上获批，进行的临床试验有几十种，年销售82亿美元，成为全球最畅销的肿瘤药物。然而，在相当长的一段时间里，不管是沙利度胺还是来那度胺，它们的确切作用靶点却一直没有明确。直到年，研究人员才发现它们的靶点是Cereblon（CRBN），一个跟蛋白降解有关的E3连接酶。利用这个作用机制，人们又发现可以用小分子选择性地把致病的蛋白降解掉。从年开始，小分子蛋白降解剂成为了一个新的研究热点，有兴趣的读者可以少儿白癜风治疗方案北京有没有好的白癜风医院