临床试验证据通常在药物批准初期进行评估，但适应症延长的益处仍不确定。本研究评估了支持美国食品和药物管理局(FDA)新癌症药物初始和补充适应症批准的临床效益。
患者和方法
在年至年期间，从Drugs
FDA数据库收集了支持每个适应症获得FDA批准的临床试验证据。描述了药物、适应症和临床试验特征。对总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和肿瘤反应的相对风险的风险比（HRs）进行了荟萃分析。结果
在FDA批准的种药物中，有78种获得了多种适应症的批准。在个适应症中，个被批准为联合治疗，个被批准用于实体癌，个被批准为生物标志物，个被批准为一线治疗。批准主要得到开放标签([71%])III期([64%])并发随机对照试验([66%])的支持，其中中位数为名患者（四分位距[IQR]，-名患者）。在项具有可用数据的随机对照试验中，药物的总生存期为0.73（95%CI，0.72至0.75；I2=29.6%），PFS为0.57（95%CI，0.54至0.60；I2=90.6%）,而肿瘤反应为1.38(95%CI,1.33to1.42;I2=80.7%）。新药将患者的OS中位生存期提高了2.80个月（IQR，1.97-4.60个月），PFS提高了3.30个月（IQR，1.50-5.58个月）。与适应症扩展相比，初始适应症更频繁地获得加速批准，由高级单药治疗的单臂试验支持。初步批准提供了更高的PFS（HR，0.48v0.58；P=.）和肿瘤反应（相对风险，1.76v1.36；P.）。
结论
新的抗癌药物大大降低了死亡和肿瘤进展的风险，但只能略微延长患者的生存期。FDA、医生、患者和保险公司必须在特定适应症水平上评估和决定药物的安全性和有效性批准、定价、覆盖范围和报销。
以前的研究只调查了新药最初获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准；然而，大多数抗癌药物已被批准并用于多种适应症。本研究描述并荟萃分析了支持新抗癌药物获得FDA初步批准和适应症扩展的证据和疗效。
在种适应症获批的种新型抗癌药物中，采用随机对照试验([63%])可用数据的新疗法将死亡风险平均降低27%（中位数：2.80个月），肿瘤进展风险降低与对照组相比，43%（中位数：3.30个月）。与适应症扩展相比，最初的批准防止了更多的死亡、肿瘤进展，并提供了更大的肿瘤反应，但更经常得到非随机试验的支持。
与新的抗癌药物相关的总生存期和无进展生存期益处是微不足道的。FDA和医生必须谨慎评估初始药物批准与非可靠的临床证据，这可能会高估疗效结果。