随着国内医疗用药水平的提高，各大市场格局已初步形成，罕见病作为政策扶持力度较大的新领域开始进入各大药企的视野。
然而，在国外吃香的罕见病领域，我国虽然正在努力填补这方面的空白，但总体来看，差距仍然较大。罕见病伙伴现推出国外已批准上市的罕见病治疗药物目录及相关信息供大家参考。系列专栏，敬请期待！
药物通用名
药物适应症
药物对应的罕见病中文名
factorXIIIconcentrate(human)
先天性因子XIII缺乏症
先天性因子XIII缺乏症
TrientineHCl
对青霉胺不耐受或反应不足的Wilson病
Wilson病/肝豆状核变性
Alpha1-proteinaseinhibitor(human)
先天性α-1-蛋白酶抑制剂缺乏的替代治疗
先天性α-1-蛋白酶抑制剂缺乏症
AntithrombinIII(human)
先天性AT-Ⅲ缺乏的替代疗法，用于预防和治疗血栓和肺栓塞
先天性抗凝血酶-Ⅲ缺乏症
SelegilineHCl
作为佐剂左旋多巴和卡比多巴治疗特发性帕金森病（麻痹性颤动），后发性帕金森综合征和症状性帕金森综合征。
特发性帕金森病（麻痹性颤动），后发性帕金森综合征，帕金森综合征
DigoxinimmuneFAB(Ovine)
常规治疗难以治愈，潜在的危及生命的洋地黄中毒
洋地黄中毒
Potassiumcitrate
预防尿酸肾结石
尿酸肾结石
Potassiumcitrate
1、预防低枸橼酸尿症患者的含钙肾结石2、避免尿路结石患者的钙化胆石并发症
低枸橼酸尿症
Teniposide
难治性儿童急性淋巴细胞性白血病
急性淋巴细胞性白血病
chenodiol
对于胆囊内有能透过X线胆石的患者，除全身性疾病或年龄导致高手术风险的患者外，可进行选择性外科手术
胆囊内有能透过X线的胆石
Levocarnitine
原发性和继发性肉碱缺乏症
肉碱缺乏症
Clofazimine
麻疯病，包括氨苯砜抗性麻风病和伴有红斑结节炎的瘤型麻风
麻疯病
Monooctanoin
溶解胆总管中的胆固醇结石
胆固醇结石
Pegademasebovine
严重联合免疫缺陷患者的ADA缺乏症的酶替代疗法
腺苷脱氨酶缺乏症
Succimer
儿童铅中毒
儿童铅中毒
BotulinumtoxintypeA
斜视和眼睑痉挛
斜视和眼睑痉挛
Ethanolamineoleate
治疗最近出血的食道静脉曲张患者，以防再出血
食道静脉曲
Hemin
改善与易感妇女的月经周期相关的急性间歇性卟啉症（AIP）的反复发作，以及有类似症状发生的其他AIP，混合型卟啉病和遗传性粪卟啉症
急性间歇性卟啉症
Cromolynsodium
肥大细胞增生症/色素性荨麻疹
肥大细胞增生症/色素性荨麻疹
Levocarnitine
遗传性肉碱缺乏症
遗传性肉碱缺乏症
Pentamidineisethionate
卡氏肺孢子虫肺炎/卡氏肺囊虫肺炎
卡氏肺孢子虫肺炎/卡氏肺囊虫肺炎
Altretamine
卵巢晚期腺癌
卵巢晚期腺癌
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